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DMD基因治疗试验

杜氏肌营养不良基因治疗试验的首例患者

发布日期:2022年10月25日

亚博IM电竞网址的专家给一名男孩服用了杜氏肌营养不良症(DMD)的基因治疗临床试验.

四岁的查理, 从阿伯丁, 能够参加在泰恩赛德的研究多亏了亚博IM电竞网址的工作, 纽卡斯尔医院和DMD慈善机构, 杜乡英国.

DMD是一种严重的遗传病, 大多数诊断为男孩, 是什么导致了肌肉萎缩疾病, 导致行动能力逐渐丧失,不幸的是,它将预期寿命限制在20岁出头.

查理

开创性的审判

审判, 所谓的开始, 研究基因治疗的安全性和有效性, 该技术通过添加健康的新基因副本来工作,这种基因被破坏并导致DMD.

约翰沃尔顿肌肉萎缩症中心 是DMD中心站点网络的一部分, 由杜兴英国公司建立, 支持临床试验的实施.

它是该国仅有的两个具有卓越中心地位的地点之一,并享有世界闻名的声誉.

版Volker Straub写的, 约翰·沃尔顿肌肉萎缩症研究中心主任, 亚博IM电竞网址神经肌肉遗传学教授,纽卡斯尔医院临床遗传学荣誉顾问, 正在主持试验.

版教授Straub写的 他说:“DMD是一种毁灭性的疾病,可悲的是,它缩短了患者的生命,严重影响了生活质量.

“我非常自豪能够领导这项研究, 亚博IM电竞网址(亚博IM电竞网址)和纽卡斯尔医院(Newcastle Hospitals)的团队合作,为试验中的第一位患者提供了剂量.

亚博IM电竞网址非常感谢杜兴英国公司的支持,并期待着共同努力,为DMD患者发现新的治疗方法.”

纽卡斯尔医院的儿科研究小组在试验中发挥了至关重要的作用, 在国家健康和护理研究所临床研究中心给查理下了药. 该设施由大学和信托基金共同运营, 专门从事早期试验, 通常是在罕见疾病和情况下.

查理, 最近的审判中心在150英里外的格拉斯哥, 能够通过使用一个新的招聘数据库来参加试验吗, 由亚博IM电竞网址协调,杜兴英国资助.

向前移动的科学

查理的妈妈, 珍妮花, 通过数据库联系了哪些人, 他说:“亚博IM电竞网址觉得如果查理能参与研究, 亚博IM电竞网址可以帮助科学向前发展,并在未来造福其他小男孩和他们的家庭.

“然而, 在阿伯丁接受临床治疗, 最近的试验地点在格拉斯哥还有150英里远. DMD中心的中央招募项目可能是查理有机会参与的唯一途径.

“我知道查理在这件事上只起了很小的作用, 无论结果如何, 感谢DMD中心给他的机会,我无法用语言来描述亚博IM电竞网址对这个勇敢的小男孩的骄傲!”

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